Nataša Jalen je zunanja sodelavka podjetja Aetas. Pomaga vam lahko pri pogovorih z inštitucijami, s katerimi je potrebno doseči dogovor o višini cene vašega zdravila. Izkušenj iz farmacije ji ne manjka, saj že več kot 24 let dela v tem miljeju. V današnjem intervjuju smo jo prosili za nekaj odgovorov glede vstopa zdravil na trg v Sloveniji, tudi o tem, kaj je realno pričakovati v tem procesu. Odgovorila pa je tudi na vprašanje, kje se pri vstopu zdravila največkrat zalomi – to običajno ni pri dokumentaciji.
Kaj pomeni vstop zdravila na trg? Kje oz. kdaj se pravzaprav začne vstop zdravila na trg?
Vsako zdravilo je razvito z namenom zdravljenja bolnikov na varen in učinkovit način. Da je temu res tako, dokazuje z dovoljenjem za promet. Enostavno povedano je to »tehnični pregled« ustreznosti zdravila, pri katerem strokovnjaki različnih strok preverijo vse pomembne značilnosti zdravila: kakšna je njegova učinkovitost v klinični praksi, kakšen je njegov toksikološki profil, kako je zdravilo proizvedeno in še mnoge druge stvari. Ko pristojne oblasti (nacionalne agencije za zdravila ali v določenih primerih Evropska agencija za zdravila EMA) dajo zeleno luč, torej dovoljenje za promet, zdravilo lahko vstopi na trg.
V praksi se vstop zdravila na trg začne že mnogo prej (leto, včasih pa tudi več), s tako imenovanimi pred-marketinškimi aktivnostmi. V tej fazi imetnik dovoljenja za promet z zdravilom ali njegov zastopnik naredi pregled trga (število bolnikov, zdravila, ki so že na voljo, detekcija glavnih mnenjskih vodij…) ter začne s strokovno javnostjo komunicirati o prihajajočem zdravilu.
Koliko časa traja od registracije zdravila do vstopa zdravila na trg?
Od trenutka, ko je zdravilo registrirano, pa do vstopa na trg, je potrebno izpolniti vse nacionalne zahteve (slovenska ovojnina, pridobitev nacionalne identifikacijske številke ali podatkov za modro okno, če gre za zdravilo, registrirano po centraliziranem postopku) in določiti ceno zdravila, za kar je pristojna Javna agencija za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP). Ko so opravljene vse formalnosti pri JAZMP, v primeru zdravila na recept ali hospitalnega zdravila, začnemo postopek razvrščanja na listo pri Zavodu za zdravstveno zavarovanje Slovenije. To je za zdravila na recept najpomembnejši mejnik, ki v veliki meri določa pozicioniranje in »usodo« zdravila na trgu.
Celoten zgoraj opisan postopek ponavadi traja približno leto dni, seveda z odstopanji v plus ali minus.
Na kaj moramo biti pripravljeni, ko se odločimo za uvajanje novega zdravila na trg?
Vsekakor je nujno, da zastavimo realne časovne okvire, v katerih bo zdravilo bolnikom na voljo. Prav tako moramo imeti v mislih, da smo s prihajajočim zdravilom eni izmed mnogih predlagateljev, ko pripravljamo vlogo za razvrstitev zdravila na listo ZZZS. Postopek razvrščanja lahko podaljša čas do prihoda na trg glede na trenutno obremenitev/naval novih zdravil na trg.
Je razlika v registraciji med zdravili na recept in OTC zdravili?
Zdravila na recept in zdravila brez recepta gredo skozi identične registracijske postopke. Isto zdravilo je lahko na voljo z receptom ali brez recepta, na primer kadar gre za aktivno učinkovino, ki je že dokazala svojo varnost v klinični uporabi in jo zato lahko brez večjega tveganja za zdravje bolnikov, seveda z določenimi prilagoditvami, kot sta na primer nižja jakost zdravila in/ali manjše pakiranje, prodajamo tudi kot zdravilo brez recepta oziroma tako imenovano »Over the counter« zdravilo.
Vsak, ki je že kdaj videl dosje za registracijo zdravil ve, da je zelo obsežen. Na kaj je treba biti še posebej pozoren pri dokumentaciji? Kakšen bi bil kratek nasvet za vse, ki se tega lotevajo? Se je tega sploh mogoče lotiti samostojno?
Registracijska dokumentacija je sestavljena iz petih modulov, ki so pripravljeni v predpisani CTD (Common Technical Document) obliki. V vsakem modulu so zbrane točno določene informacije o zdravilu.
Proizvajalec, izdelovalec ali imetnik dovoljenja za promet poskrbi za sestavo modulov 2 do 5 (gre za klinični, ne-klinični, proizvodni del dokumentacije), modul 1 pa je zbirka vseh informacij, ki jih pripravi specialist za registracijo zdravila nacionalno.
Vsekakor je pomembno vsaj pregledno razumevanje kakšna mora biti sestava dokumentacije, vendar pa so za podrobno razumevanje in sestavljanje dokumentacije potrebna zelo obsežna strokovna znanja. Priprava dokumentacije je vedno timsko delo in ga ni možno opraviti samostojno, zato svetujem, da se tega ne lotite sami.
Zakaj je priporočljivo pri registraciji in vstopu zdravila na trg najeti strokovnjaka, ki vodi ta proces, tudi, če imate v podjetju strokovni kader (farmacevte) in pravnike?
Znanja, ki so potrebna za omenjene aktivnosti, so zelo specifična in terjajo dolgoletno učenje in izkušnje. Strokovni kader v podjetjih se z vstopom zdravila na trg srečuje redko, zato je vsekakor smiselno vključiti zunanjega strokovnjaka, ki usmerja in svetuje pri posameznih aktivnostih, pomaga najti optimalne rešitve in s tem pospeši dostopnost zdravila na trgu.
Kdo so ključni sogovorniki ob vstopu zdravila na trg?
Kot omenjeno na začetku, v fazi vstopa zdravila na trg predlagatelj komunicira z JAZMP, ZZZS ter mnenjskimi vodji zdravstvene stroke. Kadar gre za zdravila sirote so v ta krog velikokrat vključena tudi združenja bolnikov.
Kaj bi svetovala vsem, ki imajo željo pripeljati nov izdelek na trg, kje naj začnejo? Na kaj naj bodo pozorni pri svojih dobaviteljih?
Vsem, ki želijo z novim zdravilom vstopiti na trg svetujem, da si postavijo realne časovne okvirje in kritično precenijo, ali imajo resnično vsa znanja za vse potrebne korake.
Pri oceni dobaviteljev je, s stališča regulative in vstopa zdravila na trg, pomembno oceniti ali so dovolj odzivni in pripravljeni na prilagoditve.
Slovenija je majhen trg, s svojimi zakonitostmi, ki jih tuja podjetja ne poznajo oziroma težko razumejo. Zato je še posebej pomembno, da tudi na tem nivoju vodi komunikacijo usposobljen strokovnjak. S tem se lahko izognemo marsikateremu nesporazumu ali zastoju pri vstopu zdravila na trg.
Pri zdravilih je seveda ključna tudi cena. Kaj točno pomeni podpora za odobritev cen zdravil? Kako lahko pri tem pomaga zunanja podpora?
Tako je. Iz izkušenj lahko povem, da gredo večinoma vsi regulatorni postopki gladko do zaključka, na koncu se zalomi pri ceni. V Sloveniji je cena zdravil določena s posebnim pravilnikom, ki predvideva izračun najvišje dovoljene cene (NDC) na podlagi treh referenčnih držav (različne kalkulacije za različne vrste zdravil).
Kadar je izračunana NDC za predlagatelja/imetnika dovoljenja za promet prenizka, lahko zaprosi za izredno višjo dovoljeno ceno (IVDC), ki jo JAZMP odobri, ali pa tudi ne. Ko uspešno prestopimo to oviro, je pred nami razvrščanje zdravila na listo ZZZS.
Pravzaprav se šele tam s pogajanji določi cena zdravila na slovenskem trgu. ZZZS se trudi zagotavljati dostopnost čim večjega števila zdravil na slovenskem trgu, zato morajo postopati ekonomično, strokovno. Pri tem jim kot podlaga služijo dejstva, ki jim jih poda predlagatelj v dokumentaciji. Zunanja podpora nam lahko pomaga, da na optimalen način prikažemo dejstva o zdravilu ter tako pripomoremo k hitrejši razvrstitvi zdravila na eno od list ZZZS.